家裡若有人罹患罕見疾病，往往改變了其家庭的生態，而龐大的經濟壓力（如國際檢體外送、生活輔具、各式醫療器材，或住院醫療等費用），更讓一家人深陷於重重危機之中。這時如果有人可以伸出援手，適時地拉他們一把，那生命將得以延續，悲劇就會停止發生。
據保守估計台灣目前有將近6,000個罕見疾病家庭，家有罕病病患對於他們而言，除了長期繁重的照護壓力，對未來的高度不確定性常亦是造成家庭悲劇的主因。其中，由於罕病患者病情之特殊性，因此，他們對於醫療器材的需求十分廣泛（如同時需要呼吸器、氧氣製造機及咳痰機等），而這些昂貴的醫療器材更是罕病患者得以延續生命的重要關鍵，也因如此，使得罕病家庭的經濟負擔更為沉重。
十七歲的鄭小弟，罹患腎上腺腦白質失養症（簡稱ALD），從國小三年級發病半年後，病情就急速惡化，沒多久就無法再上學，甚至無法說話，退化的情形快到讓父母親完全措手不及。為了能有彈性的時間照顧孩子，鄭爸辭去原本穩定的家電維修工作，改在街頭擺攤販售捏麵人。而命運並未停止捉弄他們：鄭小弟的弟弟，因為同樣的疾病而接受骨髓移植，卻不幸手術失敗而身故，也在爸媽心中留下永遠揮之不去的夢魘！如今的鄭小弟除了服用藥物之外，相關醫療耗材以及生活用品，如：呼吸器、咳痰機、營養補充品、尿布以及看護墊等，長期下來對家庭都是很大的支出；尤其這樣的家庭往往需要至少一名專職照顧者，經濟負擔相對更形龐大。上述的個案即可透過罕病基金會的「罕見疾病病友醫療補助基金」減緩其經濟重擔，並有效媒合相關資源給予更適切的專業協助。
截至目前台灣尚有將近七成以上、的罕病病友無法接受有效的積極治療，他們只能藉由持續細心地照顧讓他們病情得以控制或不至快速惡化，而長期的照護人力、經費投入及相關醫療器材（呼吸器、氧氣製造機及咳痰機等）的費用，亦常成為病家的沈重負擔。為了幫助這些罕病的高風險家庭能渡過難關，繼續對抗疾病，活出生命價值，請您與我們一塊募集「罕見疾病病友醫療補助基金」。
